يقوم العلاج الموجه بإيقاف نمو خلايا السرطان من خلال التأثير على جزيئات بعينها تستخدمها الخلية السرطانية خلال عملية التسرطن، وهي استراتيجية تختلف عن العلاج الكيميائي التقليدي الذي يعمل ببساطة على كل الخلايا المنقسمة بسرعة. هذا ولا يعتبر العلاج الإشعاعي علاجا استهدافيا على الرغم من كونه يوجه بشكل مركز على مكان وجود الورم. ومن المتوقع بشكل عام أن تكون العلاجات الاستهدافية لمرض السرطان أكثر فعالية من العلاجات الحالية وأقل ضررا على الخلايا الطبيعية. وتوجد حاليا علاجات استهدافية لسرطان الثدي والورم النقوي المتعدد والورم اللمفي وسرطان البروستات والميلانوم والعديد من أنواع السرطان الأخرى.
تمثلت التجارب الحاسمة التي أثبتت أنه بإمكان العلاجات الاستهدافية عكس النمط الظاهري الورمي، كتلك التي استهدف فيها مارك غرين عام(1985) الخلايا التي تمت استحالتها بمورثة(Her2/neu) بالأضداد وحيدة النسيلة في الأحياء وفي الزجاج. تؤثر العلاجات الاستهدافية للسرطان على عملية الانقسام الخلوي الورمي (التكاثر الخلوي) والانتشار السرطاني بعدة آليات. يتمحور عمل العديد من هذه العلاجات على البروتينات التي تلعب دورا في مسالك الإشارة الخلوية، وتشكل هذه الأخيرة نظام اتصالات معقد يحكم العديد من الوظائف والفعاليات الخلوية مثل الانقسام الخلوي والحركة الخلوية والاستجابة الخلوية الانتقائية للمحفزات الخارجية والموت الخلوي. حيث إنه من خلال حصر الإشارات التي تجعل الخلية تنمو وتنقسم بشكل خارج عن السيطرة، يمكن للعلاجات الاستهدافية أن توقف تقدم الورم السرطاني وتمهد لبدء حدوث الموت الخلوي المبرمج في الورم.
ويمكن لعلاجات استهدافية اخرى أن تسبب الموت الخلوي بشكل مباشر من خلال تحريض حدوث الموت الخلوي المبرمج أو بشكل غير مباشر من خلال حث الجهاز المناعي ليتعرف على الخلايا الورمية ويدمرها أو من خلال توصيل مواد سامة مباشرة للخلايا السرطانية.
وهكذا يتطلب تطوير العلاجات الاستهدافية التعرف على الأهداف المناسبة، وهي الأهداف التي يعرف عنها القيام بأدوار رئيسية في نمو الخلية السرطانية وبقائها. فعلى سبيل المثال يتسبب الكثير من حالات ابيضاض الدم النقوي المزمن عن تشكل مورثة تسمى(BCR-ABL). حيث تتجمع هذه التسلسلات المورثية عندما تتكسر قطع من الصبغي9 والصبغي22 وتتبادلان المواقع، حيث أن أحد تلك الصبغيات المتحولة تحوي جزءا من المورثة (ABL) من الصبغي 9 وقد التحمت مع جزء من المورثة(BCR)المتأتية من الصبغي22.
ومن الجدير ذكره أن البروتين الذي تشفره المورثة (ABL) بشكل طبيعي هو بروتين إشارة خلوية يلعب دورا مهما في السيطرة على التكاثر الخلوي وفي حالته الطبيعية يحتاج ليتآثر مع جزيئات إشارة خلوية أخرى ليصبح فاعلا. أما عند وجود الالتحام (BCR-ABL) فالبروتين (ABL) الناتج يتمتع بالتفعيل الذاتي المستمر.
تسبب هذه الفعالية المستمرة تكاثرا منفلتا عن كل سيطرة لخلايا ابيضاض الدم النقوي المزمن وبذا تشكل(BCR-ABL) هدفا مناسبا للعلاجات الاستهدافية.